BREAKING NEWS: Az FDA jóváhagyta az első széklettranszplantáció-alapú gyógyszert a visszatérő Clostridium diffícile fertőzés kezelésére

Április 26-án az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) egy újabb lépést tett a bélmikrobiom-célzott terápiák jövője felé, amikor jóváhagyta az első olyan szájon át szedhető gyógyszert felnőttek számára, amelyet kifejezetten a bélflóra összetételének szabályozására fejlesztettek ki. A SER-109 tabletta egy olyan “baktériumkoktél”, amely megelőzheti a Clostridium difficile fertőzésen átesett betegek körében az újra fertőződéssel járó epizódokat. Hatását a bélbaktériumok egészséges egyensúlyának fenntartásán keresztül fejti ki, így gátolja az olyan kórokozók megtelepedését, mint a C. difficile.

A C. difficile okozta fertőzések kórházakban gyakran és gyorsan terjednek, főbb tünetei a hasmenés, görcsök, kiszáradás és láz. Miköben sokszor akár életveszélyes állapotokat is előidézhetnek, kezelésük nagy kihívást jelent. Ezen baktériumok közül ugyanis sok már ellenálló az antibiotikumokos kezelésekkel szemben. Az első fertőzés legyőzése után nagy a veszélye a kiújulásnak is: az Egyesült Államokban a C. difficile fertőzésen átesett betegek közül minden hatodik 2-8 héten belül újabb epizódon esik át. Az éves esetszám pedig mintegy 156 000 országszerte.

A most jóváhagyott szer célja ezeknek az újra fertőződéseknek a visszaszorítása. Az FDA-t azoknak a klinikai vizsgálatoknak az eredményei győzték meg, melyeket a gyógyszer gyártója, a Seres Therapeutics a Nestle Health Science-szel együttműködésben végzett.

A kutatásba 200 többszörös C. difficile fertőzésen átesett beteget vontak be, akik három napon keresztül napi négy kapszula SER-109-et szedtek a fertőzések kiújulásának megelőzésére. A tablettákat a betegek előzetes antibiotikumkúrájának befejezése után kezdték el alkalmazni. Így a lehető legtóbb kórokozó elpusztítása után a mikrobiotikus terápia célja a bélflóra egészséges egyensúlyának beállítása volt.

Az eredmények magukért beszélnek: 8 héttel a kezelés után a résztvevők 88 %-ánál sikerült megelőzni az újra fertőződést. Ezzel szemben a placebo csoport tagjainak csak 60%-a maradt védett a kiújulással szemben. A hatás hosszútávon is mérhető volt. Hat hónappal később vizsgálva a SER-109-el kezelt alanyok 79%-a, míg a placebo csoport tagjainak csupán 53 %-a maradt továbbra is egészséges.

Korábban ígéretes eredményeket hozott az ún. székletátültetéses eljárás is, amelyet az FDA 2022 végén hagyott jóvá a C. diff. kezelésére. Ennek során egészséges donoroktól gyűjtenek be székletmintákat, melyeket aztán különböző tisztítási és sterilizálási lépéssel kezelnek, hogy csak a kívánt baktériumcsoportok kerüljenek át egyik emberből a másikba Az eljárás azonban nem csak emiatt rendkívül körülményes: a tisztított mintát végül a végbélen keresztül juttatják be a szervezetbe. Mérlegelni kell továbbá az kockázatokat is. Egyes betegeknél a nem kellően tisztított széklet beültetését követően ugyanis további fertőzések alakulhatnak ki.

A Seres új termékének egyik újító értéke, hogy a szájon át szedhető tablettákkal kiküszöböli a végbélen keresztüli alkalmazást. Bár a termék szintén egészséges donoroktól származó sterilizált székletanyagból készül, a benne lévő baktériumok spóra formában kerülnek bele, így csak akkor aktiválódnak, amikor a bélbe jutnak. A tabletta összetételének tökéletesítése közel egy évtizedig tartott.

Az új FDA engedély megnyitja az utat a mikrobiomot érintő, könnyen alkalmazható és hatékony kezelések új osztálya előtt. A C. diff. fertőzések gyógyítása pedig csak a kezdet; a vállalat már tesztel egy másik baktériumkombinációt, a SER-155-öt, mely a szervátültetésen átesett betegek fertőzéseit hivatott megelőzni.